Не пропусти
Главная » Здоровье » Редактирование генома обратило вспять мышечную дистрофию Дюшенна

Редактирование генома обратило вспять мышечную дистрофию Дюшенна

Методика CRISPR/Сas9 работает там, где остальные методы лечения бессильны. С ее помощью ученые лечат генетические нарушения, исправляя участки ДНК, затронутые мутациями. На этот раз редактирование генов собираются использовать для помощи больным миодистрофией Дюшенна.

Генетики уже давно подбираются к лечению миодистрофии Дюшенна — тяжелого заболевания, при котором дети оказываются прикованными к инвалидным коляскам из-за дегенерации мышц. У пациентов с миодистрофией Дюшенна сердце теряет силу для перекачивания и диафрагма становится слишком слабой, чтобы дышать. Обычно такие пациенты погибают, не дожив до 30 лет.

Причина заболевания ученым хорошо известна — это мутации, в результате которых ингибируется выработка дистрофина — важнейшего белка для мышечной функции. Но до недавних пор от этого знания пользы было мало. И только после создания методики CRISPR/Сas9 лед тронулся.

Первые опыты по редактированию генома при миопатии Дюшенна проводились на мышах и отдельных клетках человека, но сейчас ученые из Юго-западного медицинского центра Университета Техаса (UT Southwestern Medical Center) смогли добиться успеха в эксперименте на крупных млекопитающих. Миопатию Дюшенна вылечили у собак. Исследователи использовали технологию редактирования генов для восстановления дистрофина в мышцах и сердечной ткани. Мишенью была наиболее распространенная мутация.

Для доставки необходимых для редактирования компонентов к экзону 51 (одному из 79 участков ДНК, которые включают ген дистрофина) использовали безвредный для организма аденоассоциированный вирус. CRISPR отредактировал экзон, и в течение нескольких недель недостающий белок был восстановлен в мышечной ткани по всему телу, включая 92-% коррекцию в сердечной мышце и 58 % в диафрагме — основной мышце, необходимой для дыхания. Восстановление экспрессии дистрофина до 92 % от нормального уровня по сути означает возвращенную способность к здоровой работе сердца.

В ближайшие годы исследователи намерены определить, останется ли уровень дистрофина стабильным в течение долгого времени, и выяснить какова вероятность появления побочных эффектов.

О admin

x

Check Also

Диспансеризация 2018, что входит в обследование: график прохождения, цели и этапы проведения, особенности и результаты диагностики в зависимости от возраста

Диспансеризация 2018, что входит в обследование населения в новом году Люди, считающие себя здоровыми, не всегда такими являются. Болезни, с которыми можно справиться на ранней ...

Создан принципиально новый класс антибиотиков против супербактерий

И вот этот день настал. Исследователи из биотехнологической корпорации Genentech (США) создали вполне рабочий вариант суперантибиотика, способного бороться против мультирезистентных бактерий. Это совершенно новый класс ...

Некоторые пластические операции смертельно опасны

Пластическая хирургия становится все более доступной и распространенной. К таким операциям прибегают не только те, кому нужно улучшить состояние лица и тела после травм, но ...

Травы, повышающие давление: сборы для лечения

Травы, повышающие давление: народные средства при гипотонии Лечение гипотонии альтернативными методами вполне возможно, и травы, повышающие давление, и другие народные средства помогут устранить болезнь в ...

Как лечат рак в России: сложнейшее удаление крестца и лапароскопия почки

Как лечат рак в России: сложнейшее удаление крестца и лапароскопия почки Бытует мнение, что в России онкологическое заболевание – это приговор, особенно если живешь не ...

Почему мы падаем в обморок при виде крови (некоторые из нас)?

Почему мы падаем в обморок при виде крови (некоторые из нас)? Если вы падаете в обморок при виде крови – вы не одиноки. Вместе с ...

Финнозное мясо: профилактика заражения

Финнозное мясо: какие заболевания вызывают паразиты Тема гельминтозов очень неприятная, но актуальная, ведь здоровье человека может заметно ухудшиться под влиянием паразитов. Итак, что нужно знать ...

Противоаллергические препараты — перечень детских и взрослых лекарств по поколению и механизму действия

Аллергия является ответной реакцией на воздействия какого-либо вещества (аллергена) на организм человека. Выступать им может совершенно любой компонент: ингредиенты блюда, часть химического средства, пыль, шерсть ...

Океан погибает из-за миллиардов выброшенных окурков

Экологи не первый год бьют тревогу. В океане плавают горы выброшенного пластика. В соцсетях даже появился вирусный ролик о том как детей приводят на экскурсию, ...

В трети российских регионов смертность от рака выросла

Фонд «Здоровье» и Общероссийский народный фронт опубликовали результаты исследования, которые свидетельствуют о том, что в 30 из 85 российских регионах смертность от рака в 2017 ...

Трагедия 11 сентября все еще уносит человеческие жизни

С момента ужасной трагедии 11 сентября, когда в результате терактов были разрушены башни Всемирного Торгового Центра, прошло уже 17 лет. Отголоски этого события слышатся до ...

Морщины на лбу говорят о болезнях сердца

Морщины на лбу довольно неприятны для большинства из нас – они напоминают нам о неизбежном старении. Оказывается, они могут быть признаком не только долгих лет, ...

Улыбка вовсе не означает радость

Улыбка у нас ассоциируется с радостью и удовлетворением. Некоторые психологи даже говорят, что просто изобразив улыбку перед зеркалом, вы почувствуете себя счастливее. Однако исследователи из ...

Все клинические симптомы рака

Рак – это обобщенное название многочисленных заболеваний, поражающих любой орган или ткань. В качестве синонимов к слову «рак» применяются также термины «злокачественная опухоль», «новообразование». Суть ...

Есть вопрос: когда лучше сообщать кому-то плохие новости

Есть вопрос: когда лучше сообщать кому-то плохие новости Этот мир не идеален, так что иногда всем нам приходится сообщать людям плохие новости. Но есть ли ...

Кто может стать донором костного мозга и как это сделать?

Кто может стать донором костного мозга и как это сделать? Потенциальным донором костного мозга может стать любой гражданин России от 18 до 45 лет, который ...

Рейтинг@Mail.ru