Не пропусти
Главная » Здоровье » Редактирование генома обратило вспять мышечную дистрофию Дюшенна

Редактирование генома обратило вспять мышечную дистрофию Дюшенна

Методика CRISPR/Сas9 работает там, где остальные методы лечения бессильны. С ее помощью ученые лечат генетические нарушения, исправляя участки ДНК, затронутые мутациями. На этот раз редактирование генов собираются использовать для помощи больным миодистрофией Дюшенна.

Генетики уже давно подбираются к лечению миодистрофии Дюшенна — тяжелого заболевания, при котором дети оказываются прикованными к инвалидным коляскам из-за дегенерации мышц. У пациентов с миодистрофией Дюшенна сердце теряет силу для перекачивания и диафрагма становится слишком слабой, чтобы дышать. Обычно такие пациенты погибают, не дожив до 30 лет.

Причина заболевания ученым хорошо известна — это мутации, в результате которых ингибируется выработка дистрофина — важнейшего белка для мышечной функции. Но до недавних пор от этого знания пользы было мало. И только после создания методики CRISPR/Сas9 лед тронулся.

Первые опыты по редактированию генома при миопатии Дюшенна проводились на мышах и отдельных клетках человека, но сейчас ученые из Юго-западного медицинского центра Университета Техаса (UT Southwestern Medical Center) смогли добиться успеха в эксперименте на крупных млекопитающих. Миопатию Дюшенна вылечили у собак. Исследователи использовали технологию редактирования генов для восстановления дистрофина в мышцах и сердечной ткани. Мишенью была наиболее распространенная мутация.

Для доставки необходимых для редактирования компонентов к экзону 51 (одному из 79 участков ДНК, которые включают ген дистрофина) использовали безвредный для организма аденоассоциированный вирус. CRISPR отредактировал экзон, и в течение нескольких недель недостающий белок был восстановлен в мышечной ткани по всему телу, включая 92-% коррекцию в сердечной мышце и 58 % в диафрагме — основной мышце, необходимой для дыхания. Восстановление экспрессии дистрофина до 92 % от нормального уровня по сути означает возвращенную способность к здоровой работе сердца.

В ближайшие годы исследователи намерены определить, останется ли уровень дистрофина стабильным в течение долгого времени, и выяснить какова вероятность появления побочных эффектов.

О admin

x

Check Also

Дрожжевой грибок у мужчин: как лечить

Узнайте, как проявляется дрожжевой грибок у мужчин. Эту инфекцию можно распознать по ряду признаков, с учетом выраженности которых врачом назначается определенная схема лечения

Отит среднего уха — симптомы и лечение у взрослых, как лечить воспаление уха при наружном, гнойном, остром и хроническом отите антибиотиками

Далеко не все знают, что это такое – отит. Это заболевание, поражающее ухо человека. Оно заключается в остром воспалении тканей, составляющих этот важный орган чувств. ...

Вред пива для мужчин: последствия пивного алкоголизма

Среди дешевых слабоалкогольных напитков для вечеринки самым распространенным можно считать пиво. Многие мужчины употребляют его чуть ли не ежесуточно. Только рекламы не упоминают, что регулярное ...

Кровь из заднего прохода – причины, лечение, что делать

Причины кровотечения из заднего прохода у мужчин довольно разнообразны. Чаще всего кровь из заднего прохода у мужчин является признаком заболеваний или повреждений нижнего отдела кишечника, ...

Генетики попробуют «починить» мутации в клетках пациентов с муковисцидозом

Генетики попробуют «починить» мутации в клетках пациентов с муковисцидозом Российские генетики приступили к проведению экспериментов со стволовыми клетками людей, страдающих муковисцидозом. Светлана Смирнихина, и.о. заведующего ...

Планария — особенности строения и жизнедеятельности пресноводного паразита, методы борьбы с ним

Белая или молочная планария – примитивное беспозвоночное существо, относящееся к классу ресничных червей. Встречается в пресноводных водоемах или аквариумах, где ее можно заметить невооруженным глазом. ...

Грибок в квартире: средства для обработки

Малейшее скопление сырости и повышенной влажности может спровоцировать появление грибка. Такая проблема характерна не только для старого жилого фонда, но и для квартир с новым ...

Как разжижать кровь народными средствами при помощи диеты, соков и трав

Как разжижать кровь народными средствами, наши предки знали еще до того, как изобрели первые таблетки. Узнайте, какими методами можно избавиться от вязкой плазмы

Любисток от алкоголизма — рецепт для лечения

Многие методы народной медицины широко используются в современном мире. Главное преимущество старинных рецептов лечения – натуральность, безвредность, насыщенность полезными веществами. Любисток от алкоголизма – рецепт ...

Бег и прыжки с шестом: в столице прошел полумарафон «Лужники»

Бег и прыжки с шестом: в столице прошел полумарафон «Лужники» 26 августа в Москве состоялся полумарафон «Лужники», посвященный истории легендарного олимпийского комплекса. Второй самый массовый ...

Подногтевой панариций: как лечить

Панарицием называют воспаление тканей пальцев рук (реже ног), вызванное попаданием инфекции в места повреждения кожного покрова. Подногтевой панариций характеризуется воспалением и нагноением под ногтевой пластиной, ...

Предложена новая формула для расчета количества жира в теле

Для оценки наличия лишнего веса принято пользоваться индексом массы тела, который зависит от веса и роста человека. Многие специалисты считают, что он не слишком информативен, ...

Можно ли пить молоко при простуде?

Приближается простудный сезон: мы начнем кутаться в шарфы, носить шапки, а аптеки начнут продавать в огромных количествах леденцы от кашля и боли в горле, средства ...

Хронический гастродуоденит: симптомы и лечение заболевания

Опасная патология способна сильно ухудшить качество жизни. Хронический гастродуоденит диагностируют, когда патологическое состояние сохраняется в течение 6 месяцев, при этом заболевание требует комплексного лечения, включающего ...

Инструкция: как восстановить ногти после гель-лака

У маникюра гель-лаком, если сравнивать его с обычным маникюром, масса достоинств. Первое и главное из которых — сохранение глянцевого блеска и ухоженного внешнего вида ногтей ...

Школьников, интересующихся медициной, ждут на «Университетских субботах»

Школьников, интересующихся медициной, ждут на «Университетских субботах» В РНИМУ им. Н.И. Пирогова открыли новый сезон «Университетских суббот». На первое же мероприятие в рамках этого проекта ...

Рейтинг@Mail.ru