Не пропусти
Главная » Здоровье » Редактирование генома обратило вспять мышечную дистрофию Дюшенна

Редактирование генома обратило вспять мышечную дистрофию Дюшенна

Методика CRISPR/Сas9 работает там, где остальные методы лечения бессильны. С ее помощью ученые лечат генетические нарушения, исправляя участки ДНК, затронутые мутациями. На этот раз редактирование генов собираются использовать для помощи больным миодистрофией Дюшенна.

Генетики уже давно подбираются к лечению миодистрофии Дюшенна — тяжелого заболевания, при котором дети оказываются прикованными к инвалидным коляскам из-за дегенерации мышц. У пациентов с миодистрофией Дюшенна сердце теряет силу для перекачивания и диафрагма становится слишком слабой, чтобы дышать. Обычно такие пациенты погибают, не дожив до 30 лет.

Причина заболевания ученым хорошо известна — это мутации, в результате которых ингибируется выработка дистрофина — важнейшего белка для мышечной функции. Но до недавних пор от этого знания пользы было мало. И только после создания методики CRISPR/Сas9 лед тронулся.

Первые опыты по редактированию генома при миопатии Дюшенна проводились на мышах и отдельных клетках человека, но сейчас ученые из Юго-западного медицинского центра Университета Техаса (UT Southwestern Medical Center) смогли добиться успеха в эксперименте на крупных млекопитающих. Миопатию Дюшенна вылечили у собак. Исследователи использовали технологию редактирования генов для восстановления дистрофина в мышцах и сердечной ткани. Мишенью была наиболее распространенная мутация.

Для доставки необходимых для редактирования компонентов к экзону 51 (одному из 79 участков ДНК, которые включают ген дистрофина) использовали безвредный для организма аденоассоциированный вирус. CRISPR отредактировал экзон, и в течение нескольких недель недостающий белок был восстановлен в мышечной ткани по всему телу, включая 92-% коррекцию в сердечной мышце и 58 % в диафрагме — основной мышце, необходимой для дыхания. Восстановление экспрессии дистрофина до 92 % от нормального уровня по сути означает возвращенную способность к здоровой работе сердца.

В ближайшие годы исследователи намерены определить, останется ли уровень дистрофина стабильным в течение долгого времени, и выяснить какова вероятность появления побочных эффектов.

О admin

x

Check Also

Любителям авокадо заплатят по 300 долларов

Сразу четыре американских университета занимаются подбором волонтеров для участия в необычном эксперименте. Им нужно найти 250 человек, которые будут готовы в течение полугода есть авокадо. ...

Лабораторные мозги теперь выращивают просто и быстро

Лабораторные мозги теперь выращивают просто и быстро Ученые набили руку на создании человеческих мозгов. Теперь они делают их быстрее и дешевле. Лабораторные мозги ученым необходимы ...

Рак крови – симптомы у женщин, симптомы рака крови у взрослых

Рак крови – симптомы у женщин, симптомы рака крови у взрослых Рак крови – это серьезное заболевание, которое может возникать у мужчин, у женщин и ...

Пересадка кала: что это такое и зачем нужно

Новости о том, что врачи решили лечить то или иное заболевание с помощью фекальных трансплантатов, появляются все чаще. Эта методика используется для борьбы с различными ...

Высокий пульс при низком давлении — что делать и как лечить

Высокий пульс при низком давлении — что делать: причины и лечение Когда возникает высокий пульс при низком давлении – что делать и в чем причина ...

Как заинтересовать студентов и школьников после каникул: инструкция для учителя

Как заинтересовать студентов и школьников после каникул: инструкция для учителя Каникулы подходят к концу — и мысли школьников и студентов медленно и нехотя, но все-таки ...

Признаки тяжелого заболевания врачи приняли за проявления стресса

Признаки тяжелого заболевания врачи приняли за проявления стресса Британка Шарлотта Карни (Charlotte Carney) постоянно чувствовала себя уставшей. Из-за того, что она постоянно хотела прилечь и ...

Планирование беременности — подготовка к зачатию и методы, какие препараты принимать

С чего начать планирование беременности женщине и мужчине — этапы, препараты и рекомендации В понятие планирование беременности входит целый комплекс обязательных мер, которые помогут начать ...

Гены долгожительства: где и как их ищут ученые?

В связи с успехами генетики ученые все активнее стремятся открыть десяток-другой генов, отвечающих продолжительность жизни. Совсем не фантастическим сегодня кажется вопрос о скачкообразном повышении продолжительности ...

Органы-мишени при гипертонической болезни — диагностика, симптомы и терапия по восстановлению

Органы-мишени при гипертонической болезни — последовательность поражения на различных стадиях заболевания Хроническое отклонение, характеризующееся стойким повышением артериального давления – это гипертоническая болезнь (гипертония, артериальная гипертензия-АГ). ...

Золотое сечение: как справиться с секущимися кончиками без стрижки

Золотое сечение: как справиться с секущимися кончиками без стрижки Пожалуй, не будет ошибкой сказать, что нет ни одного врага красивых волос столь же жестокого и ...

Клетчатка необходима в пожилом возрасте для нормальной работы мозга

Специалисты из Иллинойса (США) утверждают, что пищевые волокна, в частности, клетчатка просто необходимы пожилым людям для профилактики деменции. Давно доказано, что пищевое волокно способствует росту ...

Вадим Покровский: эпидемия ВИЧ в России не прекращается

Вадим Покровский: эпидемия ВИЧ в России не прекращается Руководитель Федерального центра по профилактике и борьбе со СПИДом Вадим Покровский пояснил, что пока надежды на прекращение ...

Доставленный в морг мужчина очнулся и отправился на вечеринку

Житель польского города Семяновице-Сленске был найден на улице без сознания. Его обнаружили случайные прохожие, которые и вызвали врачей. Прибывшие на место происшествия медики попытались реанимировать ...

Дуоденальное зондирование — методика проведения диагностики, подготовленные мероприятия и результаты

Техника проведения дуоденального зондирования — показания, подготовка пациента и диета Классическое и фракционное дуоденальное зондирование – процедуры, при которых у пациента на анализ берут выделения ...

Фантомные боли лечат в виртуальной реальности

Люди с ампутированными конечностями часто мучаются от фантомных болей, им кажется, что болит отсутствующая часть тела. Иногда мучения длятся годами. До сих пор это явление ...

Рейтинг@Mail.ru